Foto: Shutterstock
In de VS en Australië loopt een klinische studie rond een nieuwe gentherapie voor mensen met frontaalkwabdementie. Dat meldt het VIB, het onderzoeksinstituut onder leiding van professor Christine Van Broeckhoven, dat de behandeling mogelijk maakte met genetisch onderzoek.
In 2006 al ontdekte het team van professor Van Broeckhoven dat fouten in het zogenoemde 'progranuline-gen' de basis vormen van een veel voorkomende familiale vorm van frontaalkwabdementie, na de ziekte van Alzheimer de meest voorkomende vorm van dementie op jonge leeftijd. Deze genetische fouten veroorzaken een tekort aan de groeifactor progranuline in de hersenen, wat leidt tot de ziekte.
Na deze vondst verkende het VIB de mogelijkheid om de ziekte te behandelen door de hoeveelheid progranuline te verhogen. Daarvoor vond het instituut een industriële partner in het Amerikaanse bedrijf Prevail Therapeutics.
Het bedrijf test de gentherapie momenteel uit in de VS en Australië. Daar loopt een fase 1/2 klinische studie bij patiënten met frontaalkwabdementie. Door de progranulinespiegels te verhogen, hoopt men het ziekteverloop te vertragen of te stoppen.
Het VIB waarschuwt wel dat een doorbraak in onderzoek niet hetzelfde is als een doorbraak in de geneeskunde. "Het duurt jaren om deze wetenschappelijke doorbraken te ontwikkelen tot een nieuwe therapie of diagnose", klinkt het. Patiënten die vragen hebben, kunnen contact opnemen met het VIB.
Bron: Belga
Delen via e-mail