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La maladie de Parkinson est diagnostiquée dans 90% des cas chez des personnes de 60 ans et plus. Dans 10% des cas, il s’agit d’une découverte qui survient entre 21 et 50 ans. L’étude publiée dans Nature Medicine est justement axée sur cette tranche d’âge.
Avec plusieurs centaines milliers de patients, il semble que l’incidence de la maladie de Parkinson augmente chaque année. Pour mener l’étude à bien, l’équipe de recherche a créé des cellules souches pluripotentes à partir de cellules de jeunes patients atteints de maladie de Parkinson. Ils ont prélevé du sang de ces patients et ont pu créer ces cellules souches à partir de là, capables de produire n’importe quel type cellulaire génétiquement identique à celui des patients. L’équipe a donc utilisé ces cellules pour les transformer en neurones dopaminergiques.
De cette manière, ils ont pu analyser les fonctions neuronales. Ce « retour en arrière » des cellules neuronales a permis de comprendre ce qui se passait au tout début de la vie de ces patients. Les chercheurs n’ont pas été déçus en découvrant deux anomalies clés dans ces neurones. D’une part, ils ont remarqué une accumulation d’une protéine appelée alpha-synucléine, qui est pathognomonique chez pratiquement tous les patients atteints de maladie de Parkinson. D’autre part, ils ont aussi constaté une dysfonction lysosomale, à l’origine probablement de l’accumulation d’alpha-synucléine. Or, apparemment, le neurone peut fonctionner encore normalement pendant 20 ou 30 années avant que les premiers symptômes de la maladie n’apparaissent. Cela signifie que la maladie de Parkinson précoce pourrait débuter même avant la naissance…
Les chercheurs ne se sont pas limités à ce constat, ils en ont aussi profité pour tester un certain nombre de médicaments capables d’inverser le processus. Une de ces molécules, appelée PEP005 ou Ingenol mebutate, qui a reçu l’approbation de la FDA étasunienne et de son homologue européen pour traiter des lésions de kératose actinique, permet de réduire le taux d’alpha-synucléine aussi bien sur les modèles cellulaires que chez des souris reproduisant la maladie de Parkinson. Ce traitement a également permis de contrecarrer une autre anomalie retrouvée dans les neurones de patients parkinsonien : un taux trop élevé de la protéine kinase C.
Il ne reste donc plus qu’à trouver le moyen de transférer cette molécule dans un cerveau humain afin de pouvoir traiter des patients dès leur plus jeune âge… L’avenir nous le dira…
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