Foto: Shutterstock
De ziekte van Parkinson wordt in 90% van de gevallen vastgesteld bij mensen van 60 jaar en ouder. In 10% van de gevallen wordt het ontdekt tussen de leeftijd van 21 en 50 jaar. De studie die in Nature Medicine wordt gepubliceerd richt zich juist op deze leeftijdsgroep.
Met enkele honderdduizenden patiënten lijkt het erop dat de incidentie van de ziekte van Parkinson elk jaar toeneemt. Om het onderzoek uit te voeren heeft het onderzoeksteam pluripotente stamcellen gecreëerd uit de cellen van jonge Parkinsonpatiënten. Ze namen bloed af van deze patiënten en waren in staat om van daaruit stamcellen te creëren, die in staat waren om elk celtype te produceren dat genetisch identiek was aan dat van de patiënten. Dus het team gebruikte deze cellen om ze om te zetten in dopaminerge neuronen.
Op deze manier waren ze in staat om neuronale functies te analyseren. Deze "backtracking" van de neuronale cellen stelde hen in staat om te begrijpen wat er in de vroege stadia van het leven van deze patiënten gebeurde. De onderzoekers waren niet teleurgesteld toen ze twee belangrijke afwijkingen in deze neuronen ontdekten. Eerst merkten ze een ophoping van een eiwit genaamd alfa-synucleïne, dat pathognomonisch is bij vrijwel alle patiënten met de ziekte van Parkinson. Aan de andere kant vonden ze ook een lysosomale disfunctie, die waarschijnlijk verantwoordelijk is voor de accumulatie van alfa-synucleïne. Blijkbaar kan het neuron nog 20 of 30 jaar normaal functioneren voordat de eerste symptomen van de ziekte optreden. Dit betekent dat de vroege ziekte van Parkinson al voor de geboorte kan beginnen.
Onderzoekers hebben zich niet beperkt tot deze bevinding, maar hebben ook van de gelegenheid gebruik gemaakt om een aantal geneesmiddelen te testen die het proces kunnen omkeren. Een van deze moleculen, genaamd PEP005 of Ingenol mebutaat, dat is goedgekeurd door de Amerikaanse FDA en zijn Europese tegenhanger voor de behandeling van actinische keratoseletsels, vermindert alfa-synucleïne niveaus in zowel celmodellen als muizen die de ziekte van Parkinson reproduceren. Deze behandeling heeft het ook mogelijk gemaakt om een andere afwijking tegen te gaan die in de neuronen van Parkinson-patiënten wordt aangetroffen: een te hoog gehalte aan proteïne kinase C.
Het enige wat nu nog rest is een manier te vinden om deze molecule over te brengen naar een menselijk brein zodat patiënten op jonge leeftijd behandeld kunnen worden... De toekomst zal uitwijzen...
Delen via e-mail