Mediplanet/Pharmaplanet

Er is nood aan een daadkrachtige aanpak in het beleid rond zeldzame ziekten. Dat zegt de Belgische koepelorganisatie voor mensen met een zeldzame ziekte (RaDiOrg) donderdag. De organisatie heeft zeven beleidsvoorstellen klaar voor een betere organisatie en structuur, om zo de weg te wijzen naar verbeteringen die elke patiënt met een zeldzame ziekte ten goede komen.

In 2014 werd het "Belgische plan voor zeldzame ziekten" gepubliceerd, maar er zijn sindsdien niet voldoende stappen gezet om een optimaal beleid uit te tekenen en te evalueren. Zo zijn er nog geen erkende expertisecentra, die cruciaal zijn om voor complexe ziekten met een lage prevalentie ervaring, specialisatie en investeringen zoveel mogelijk te concentreren, zegt coördinator van RaDiOrg Eva Schoeters. O ok pleit de organisatie voor een optimalisatie van de zorg via trajectmanagers, die zorgen voor een goede coördinatie van alles wat bij behandeling en opvolging komt kijken.

RaDiOrg pleit ook voor gelijke toegang tot therapie en medicatie. "Het Riziv werkt met lijsten met ziekten waarvoor burgers toegang krijgen tot bepaalde therapieën en geneesmiddelen. Aangezien zeldzame ziekten zo weinig voorkomen, staan die meestal niet op die lijsten, waardoor burgers een heel ingewikkeld traject moeten doorlopen om toch toegang te krijgen, vaak met gebrekkige ondersteuning van het ziekenfonds."

Ook is er nood aan een volwaardig register zeldzame ziekten. "De uitbouw van dat register is al sinds 2014 ingeschreven in het plan zeldzame ziekten, maar tot op heden is maar 0,5 procent van de patiënten erin opgenomen", zegt Schoeters. "We pleiten daarom voor een verplichting of incentives om patiënten te registreren met de juiste codes. Pas zo weet je wie waar zit, welk centrum effectief veel patiënten van een ziekte heeft."

Tot slot vraagt de organisatie een betere benutting van het potentieel van neonatale screening. "Je kunt vaak gezondheidswinst boeken door vroeg te detecteren wie een ziekte heeft, nog voor de symptomen optreden. Zo kan je iemand totaal andere kansen geven in zijn leven."

Er zijn naar schatting 6.100 zeldzame ziekten - ziekten die bij minder dan 1 op de 2.000 mensen voorkomen. Het gaat in 72 procent van de gevallen om ziekten met een genetische oorsprong.