Mediplanet/Pharmaplanet

Het nieuwe geneesmiddel nirogacestat zorgt voor een aanzienlijke verbetering van de klachten van patiënten met agressieve desmoïdtumoren. Dat meldt UZ Leuven, dat meewerkte aan de studie die de ontdekking deed, donderdag.
Desmoïdtumoren zijn zeldzame lokale tumoren in het bindweefsel. Vaak komen ze voor in de buik, maar ook in de halsregio of in andere lichaamsdelen kunnen ze verschijnen. De gezwellen zorgen vaak voor pijnklachten en zware functionele beperkingen. Over hoeveel patiënten er wereldwijd of in België aan de ziekte lijden, bestaan geen betrouwbare cijfers, maar het is een erg zeldzame ziekte.
Een recente studie heeft nu kunnen aantonen dat een nieuw geneesmiddel, nirogacestat, de klachten van de patiënten met een agressieve vorm van de tumor, aanzienlijk verbetert. In totaal namen 142 patiënten uit 37 grote ziekenhuizen in Noord-Amerika en Europa deel aan het onderzoek. Allen kenden ze een ernstig verloop van de ziekte.
Ruim 90 procent van de patiënten die het middel toegediend kregen, zag een gedeeltelijke of volledige verbetering van de klachten. Het risico op toename van de gezwellen verminderde met 70 procent. De onderzoekers merkten ook een verbetering in pijnklachten, fysisch functioneren en algemene levenskwaliteit.
"Een pilootstudie uit 2017 kwam tot dezelfde overtuigende resultaten", vertelt professor Patrick Schöffski, diensthoofd algemene medisch oncologie (UZ Leuven). "Nirogacestat is het eerste medicijn waarvoor we dergelijke overtuigende wetenschappelijke resultaten vonden. Voor patiënten is dit uitstekend nieuws."
Nirogacestat is lange tijd geleden ontwikkeld door farmabedrijf Pfizer. Toen het bedrijf besloot er niet meer op in te zetten, bleef het medicijn door de academische wereld getest worden. Een nieuwe firma, SpringWorks, heeft de nieuwe studie nu opgezet.
Het medicijn is eenvoudig oraal in te nemen. Tijdens de duur van de studie, die ook tijdens de coronalockdown liep, konden de patiënten het middel zo gewoon thuis nuttigen. Bijwerkingen bleven bij het overgrote deel van de patiënten erg beperkt.
Bij de Amerikaanse voedsel- en geneesmiddelenwaakhond FDA is intussen een prioritaire procedure gestart om het middel goed te keuren. Daarna volgt normaal gezien het Europees Geneesmiddelenagentschap EMA. Na alle goedkeuringen te hebben verkregen, kan het medicijn op de markt gebracht worden. Wanneer het medicijn te verwachten is, is niet te voorspellen, zegt professor Schöffski.
Bron: Belga